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Méthodes

Statistiques bayésiennes pour cliniciens

Vous raisonnez déjà en a priori et en a posteriori. Le formalisme ne fait que rendre cela honnête.

L'intuition du chevet

Avant que la troponine revienne, vous savez déjà quelque chose. Un homme de 78 ans avec une douleur thoracique constrictive et un tabagisme n'entre pas dans le service avec la même probabilité d'infarctus qu'un jeune de 23 ans avec une côte douloureuse, et aucun clinicien ne prétend le contraire. Ce nombre que vous portez avant le test — la probabilité prétest — est un a priori.

Le résultat du test ne le remplace pas ; il le met à jour. La statistique bayésienne n'est rien de plus exotique que cette mise à jour, écrite honnêtement : ce que vous croyiez avant, ce que valaient les données, et ce que vous êtes en droit de croire maintenant. Les cliniciens font cela au chevet depuis qu'il existe des chevets. La seule exigence du formalisme est que l'a priori soit énoncé à voix haute au lieu d'être passé en contrebande.

Ce qu'une probabilité a posteriori répond et qu'une valeur p ne répond pas

Une valeur p répond à une question que personne ne pose au chevet : à quel point des données comme celles-ci seraient-elles surprenantes, si le traitement ne faisait rien ? La question que le clinicien se pose réellement est l'inverse : étant donné ces données, quelle est la probabilité que le traitement aide ? Ce ne sont pas les mêmes questions, et aucun plissement d'yeux ne transforme l'une en l'autre. Une probabilité a posteriori répond directement à la seconde — et elle y répond sur une échelle sur laquelle un humain peut agir. « p = 0,04 » et « il y a 97 % de probabilité que le traitement améliore le pronostic » se ressemblent et sont des objets profondément différents ; un seul des deux est un énoncé sur le traitement. Le prix de la réponse honnête, c'est qu'il faut déclarer ce que l'on croyait avant. Ce n'est pas une faiblesse de la méthode. C'est la méthode.

Un essai auquel chaque lecteur fait confiance : DAWN

Si les probabilités a posteriori sonnent comme une nouveauté, considérez que l'un des essais les plus transformateurs de la neurologie vasculaire était bayésien de bout en bout. DAWN (Nogueira RG, et al. N Engl J Med 2018 ; doi:10.1056/NEJMoa1706442 ; NCT02142283) a testé la thrombectomie de 6 à 24 heures après le début de l'AVC avec un plan bayésien adaptatif par enrichissement : des a priori préspécifiés, des analyses intermédiaires pouvant adapter l'inclusion, et une règle d'arrêt écrite en termes a posteriori. Il a été arrêté tôt sur une analyse intermédiaire préspécifiée, et ses résultats principaux s'énoncent en termes a posteriori — une probabilité a posteriori de supériorité au-dessus de 0,999 — avec des intervalles de crédibilité à 95 %, l'objet bayésien qui signifie ce que la plupart des lecteurs croient déjà qu'un intervalle de confiance signifie. Chaque médecin qui emmène un patient en salle d'angiographie dans la fenêtre tardive agit sur une preuve bayésienne, et ce depuis 2018, qu'on l'ait dit ou non à la visite.

Ce qu'une réanalyse peut ajouter : EOLIA

L'autre direction compte davantage. EOLIA, l'essai randomisé de l'ECMO précoce dans le SDRA très sévère (Combes A, et al. N Engl J Med 2018 ; doi:10.1056/NEJMoa1800385), a « échoué » selon la lecture conventionnelle : mortalité à 60 jours 35 % contre 46 %, risque relatif 0,76 (IC 95 % 0,55–1,04), p = 0,09 — non significatif. Goligher et ses collègues l'ont réanalysé dans un cadre bayésien (JAMA 2018 ; PMID 30347031), en posant la question que l'analyse d'origine ne pouvait pas poser : étant donné ces données, quelle est la probabilité que l'ECMO réduise la mortalité ? La réponse — la probabilité a posteriori d'un risque relatif inférieur à 1 — allait de 88 % sous un a priori fortement sceptique à 96 % sous un a priori peu informatif et 99 % sous des a priori enthousiastes ou informés par les données antérieures. Les données n'avaient pas changé d'un patient. Ce qui avait changé, c'était l'honnêteté de la question. Un essai « négatif » n'est très souvent pas la démonstration d'une absence d'effet ; c'est une probabilité d'effet quantifiable que le test de signification n'a jamais été construit pour exprimer.

Le parcours vidéo

Une échelle organisée, du plus court au plus long. Chaque lien a été ouvert et vérifié lors de cette construction ; chaque ligne dit ce que l'entrée enseigne. (Les vidéos sont en anglais.)

  1. 3Blue1Brown — « Bayes theorem, the geometry of changing beliefs » — la meilleure explication visuelle de ce que fait réellement la mise à jour d'une croyance. Regarder
  2. 3Blue1Brown — « The medical test paradox, and redesigning Bayes' rule » — pourquoi un test positif ne signifie pas ce qu'il semble signifier ; le problème bayésien quotidien du clinicien. Regarder
  3. StatQuest with Josh Starmer — « Bayes' Theorem, Clearly Explained!!!! » — la règle elle-même, lentement, sans rien supposer. Regarder
  4. 3Blue1Brown — « Binomial distributions | Probabilities of probabilities, part 1 » — le pont entre compter des succès et raisonner sur une probabilité elle-même ; la porte d'entrée vers la distribution Beta. Regarder
  5. Veritasium — « The Bayesian Trap » — ce qui arrive quand l'a priori ne se met jamais à jour ; le mode de défaillance de toute la méthode, dit honnêtement. Regarder
  6. Richard McElreath — « Statistical Rethinking 2023 - 01 - The Golem of Prague » — la première leçon du meilleur cours complet existant : pourquoi les modèles sont des golems et ce que cela exige de leurs opérateurs. Regarder
  7. Richard McElreath — « Statistical Rethinking 2023 » (liste complète des leçons) — le cours entier, quand la première leçon a porté. Liste
  8. Ben Lambert — « A Student's Guide to Bayesian Statistics » (cours complet) — un cours universitaire complet et patient ; l'échelle de référence pour qui veut les mathématiques sous l'intuition. Liste

Où mène cette fondation

Les essais d'AVC continuent de répondre oui ou non à la porte du 0,05 alors que les cliniciens ont besoin d'une probabilité graduée. Ce que cela nous demande — des a priori transparents, des moteurs reproductibles, un pré-enregistrement avant les résultats — fait l'objet de sa propre page : La synthèse bayésienne en médecine de l'AVC.